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3种生物技术将在年底前获得FDA批准

来源:2019-12-08 14:51:50

生物技术投资者知道,仅仅为候选疗法产生一些积极的临床试验数据并不能保证该药会投放市场。美国食品和药物管理局(FDA)在获得批准之前看起来很深。当一家公司宣布已收到FDA批准信-或可怕的对等信件时,即完整的回应信-可能会极大影响其股价。

这三家公司将以某种方式获得本月的这类新闻。

Amarin寻求更广泛的认可

Amarin(NASDAQ:AMRN)在新闻中度过了2019年的大部分时间。鱼油提取丸Vascepa的销售量猛增,股价也保持不变。该药物最初被批准用于降低严重升高甘油三酯水平的患者。但是,在发布了新的数据显示Vascepa还可以帮助减轻心血管事件后,该公司向FDA咨询小组展示了关于扩大批准标签的优点的辩论,这种方法可以给它带来数百万潜在的新用户。

根据来自近8,200名患者的数据,Vasecepa导致主要的严重不良心血管事件(MACE)的首次发生率降低了25%。

FDA内分泌和代谢药物咨询委员会以16比0的投票结果赞成扩大Vascepa的标签,使其包含在他汀类药物治疗的患者中,以降低心血管风险。FDA不必遵循其专家组的建议,但通常会这样做,尤其是在票数一致的情况下。现在的辩论是关于FDA最终将有多广泛或具有限制性。监管机构必须在12月28日之前做出决定,阿马林(Amarin)股东迫切地等待该决定。

艾尔建(Allergan)等待其偏头痛药物的批准

预计FDA将在Allergan(NYSE:AGN)即将进行的偏头痛治疗中称重。这可能是第一个通过与负责疼痛的途径中发现的特定受体相互作用而起作用的口服小分子药物。该药物靶向降钙素基因调节肽(CGRP)受体。

在2018年,FDA批准了三种针对CGRP受体的单克隆抗体以预防偏头痛。这些药物需要每月注射一次。Allergan希望FDA能够从其四项研究中发现,数据证实了Ubrepepant作为急性偏头痛的干预措施的有效性和安全性,而不是像批准的抗体那样可以预防。

然而,难以抗衡的是Zydis和Vazegapant,这是竞争对手Biohaven Pharmaceuticals(NYSE:BHVN)的一对小分子CGRP受体拮抗剂。Zydis是一种口服溶解制剂,已提交FDA批准用于治疗急性偏头痛。Vazegapant是一种新颖的吸入剂,Biohaven希望在本月提供有关其关键的3期关键临床试验数据,并可能在明年向FDA提交申请。

投资者可以将围绕CGRP受体的所有这些活动视为治疗偏头痛的一种途径,以此增强其重要性。可以说,多种疗法和公司认为该机制如此有前途的事实意味着它们失败的风险较低。如果批准,ubrogepant可能会成为成千上万潜在患者的重磅炸弹,因此未来应该成为有意义的收入来源。Allergan股东在10月份投票赞成AbbVie(NYSE:ABBV)先前宣布的收购。交易尚未完成,但批准该药只能增强其对AbbVie股东的吸引力。

美国食品药品监督管理局(FDA)考虑进行新型精神分裂症治疗

细胞内疗法(NASDAQ:ITCI)有望在12月27日之前从FDA得知其精神分裂症药物lumateperone的命运。该药物的新机制作用于三种不同的神经递质:多巴胺,5-羟色胺和谷氨酸。

美国国立卫生研究院说,大约有240万美国人患有精神分裂症,美国精神病学协会认为,全球多达1%的人患有精神分裂症。尽管存在治疗选择,但许多都有副作用。细胞内相信多达60%的患者在开始治疗后的几个月内便停止治疗或改换疗法。显然,患者正在寻求更好的选择,且副作用更少,更易于控制。

在美国进行的两项3期试验中,与使用安慰剂阳性和阴性综合征评分(PANSS)的安慰剂相比,lumateperone在统计学上有显着改善。一项试验包括利培酮,一种批准的抗精神病药,与细胞内药物一致。

现在为大区别。在那些研究中,Lumateperone不会像利培酮那样对代谢和内分泌水平产生负面影响。实际上,在三项临床试验的汇总数据中,Lumateperone在包括总胆固醇,空腹血糖和体重在内的多个参数上看起来更像是安慰剂。细胞内认为,这会使Lumateperone对患者及其医生更具吸引力。

细胞内已经开始扩大其团队,为lumanterone的商业上市做准备。鉴于按市值和员工人数衡量,这是这里讨论的公司中最小的公司,因此认为Intra-Cellular可能会被收购并不太牵强。为治疗精神分裂症和双相情感障碍(该公司的第二个Lumateperone目标),要想取得商业上的成功,可能需要大量投资。较大的收购方或合作伙伴可以提供所需的额外财务实力。

到2020年催化剂来临

在三只股票中,艾尔建风险最小,但上涨空间最低。基于FDA顾问团的积极投票,Amarin的股价从十几岁中期跃升至20美元的低位。在获得广泛批准的情况下,该股票应保持上升的轨迹,而过度限制性的批准或不批准将可能使股价下跌25%至50%。

作为一项投资,因尚未批准Lumateperone,该公司也没有任何其他获批的药物,因此Intra-Cellular承担的风险最大。但是随着股票价格低于每股10美元,风险回报方程可能看起来很有吸引力,尤其是对于投机性投资者而言。

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