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越来越多的药物短缺延迟了膀胱癌患者的治疗

来源:2019-11-28 10:14:02

凯伦·海(Karen Hay)感到自己在匹兹堡拥有最干净的地板。

她经历的噩梦微不足道。

两年前,她的癌症诊断非常困难。在50年代中期,Hay不符合通常被诊断出患有膀胱癌的人的身材。但是她得到的治疗似乎奏效了:一种叫做BCG的药物。

然后又是另一个重磅炸弹:该药短缺。她随后接受的药物,一种叫做吉西他滨的化学疗法药物,非常痛苦,以至于她说不能坐下。她的地板就这样干净了。

“我可以做的一件事情就是打扫,”海伊在她家中接受采访时说。“所以你走路,你扫,你走路,你扫。”

卡介苗是今年美国食品药品监督管理局(FDA)列出的100余种短缺药品中的一种。这是困扰美国卫生系统的一个持续存在的问题,涉及范围从抗生素到止痛药再到疫苗和儿童癌症的疗法。

“严重得多”

“这是一个长期存在的问题,”犹他州卫生大学药品信息和支持服务高级总监艾琳·福克斯(Erin Fox)说,他的团队一直在追踪全国近20年的药品短缺情况。“可能在最近的两三年中,情况确实变得更加糟糕了。”

原因是带有讽刺意味的讽刺意味:在制药行业因价格过高而受到包围时,这个问题是由价格过低引起的。

“总的来说,这些都是非常非常便宜的药物,因此生产这些产品不是很赚钱,”福克斯解释说。“但是制造这些产品也很困难……在许多情况下,当一家公司生产这些价格便宜的老旧廉价药品时,对于一家公司而言,这在经济上没有意义。”

三个月的过程

卡介苗就是这种情况。卡介苗是卡介苗的一种,它是牛分枝杆菌的一种。牛分枝杆菌是牛中常见的一种细菌,可引起结核病。每批生产需要三个月的时间,其中30天只是等待细菌在试管中生长,默克称之为“一种非常特殊的马铃薯”。

而且它在治疗膀胱癌方面出奇地有效。

匹兹堡大学泌尿学副教授,UPMC的Hay博士Jodi Maranchie博士说:“ BCG已经存在了数十年,它是第一种也是最有效的癌症免疫疗法。”“有了卡介苗,我们消除了高级细胞的成功率约为70%。”

它也非常便宜:小瓶标价157.07美元。典型的剂量是每周一瓶,连续六周。相比之下,默克的重磅炸弹新药Keytruda和其他类似药物每月的费用超过13,000美元。

这就是问题的一部分。

质量问题

短缺始于几年前,当时至少有两家公司在供应这种药物:赛诺菲-巴斯德和默克。但是在FDA引用了2012年赛诺菲工厂的质量问题之后-从58个霉菌文件到在进气格栅中观察到的筑巢鸟类-赛诺菲决定于2016年退出市场。

这使默克成为唯一的供应商。该公司表示,其产量已翻了一番以上,达到了最大产能,但短缺仍然存在。

该公司在一封电子邮件声明中说:“默克的制造团队将继续全天候工作,以使TICE BCG尽可能多地服务于我们的患者。”“当其他公司选择退出市场并且没有其他人投资生产这种重要的药物时,我们的公司将坚定地致力于患者和医生。”

默克公司拒绝了对此事进行采访的几项要求。但是在6月,首席执行官肯·弗雷泽(Ken Frazier)告诉CNBC,这种情况象征着市场的更大问题。

价格太低

Frazier说:“当药品的价格过低时,尤其是非专利药品,那么您就没有市场动力来筹集资金来建设类似我们需要额外数量这种BCG药品的设施。” 。“因此,对于默克公司而言,挑战在于:鉴于其他……公司现在已经退出市场,我们如何才能最大限度地为患者赚取收益?”

医生和病人说这令人沮丧。

“当我们拥有对我们的领域如此重要且如此有效的药物时,令人震惊的是,我们没有更多的公司在制造这种药物,” Maranchie说。“不幸的是,当您发现这一切都归结于商业利益时,如果没有足够的钱……那么他们会失去制造这些药物的兴趣。”

女发言人Ashleigh Koss在一封电子邮件中说,赛诺菲的工厂在2014年获得了重新许可,但由于必须进行修复,导致产能下降。该公司曾尝试但未能找到其他制造商来接管生产。

利息不足

“没有足够的兴趣来克服承担产品责任所带来的投资和技术风险,”科斯解释说。她说,去年,赛诺菲(Sanofi)宣布将斥资3.85亿美元,将这家前BCG工厂转型为生产儿科和加强型疫苗,“以满足日益增长的需求”。

纽约大学Langone Health泌尿科医师Gary Steinberg博士称BCG短缺是他最大的头疼,默克为此付出了更多。

默克咨询公司的斯坦伯格在电话采访中说:“他们不仅提高了产量,而且还提高了卡介苗的生产速度。”“默克不是这里的恶棍。”

一些人,例如UPMC泌尿科医生Ben Davies,说公司应该做更多的事情。他指出了Keytruda,该药物于2014年获得批准,它极大地改变了黑素瘤和其他癌症的治疗方式。去年它为默克公司带来了超过70亿美元的收入。

戴维斯说:“我认为要求他们将一小部分资金投入到新设施中并不过分。”“他们对投资者负有财务责任……但我认为您也有道德义务。”

延迟治疗

由于美国没有国家追踪系统,因此很难量化药物短缺对患者健康的影响。但是“我们知道毒品短缺肯定会影响安全性,”犹他州健康部的福克斯说。“我们知道患者正在延迟治疗。”

戴维斯说,就卡介苗而言,“短缺绝对导致膀胱癌患者的预后不良”。“您将获得更多的复发。因此,这意味着您必须进行更多的外科手术,还必须回到医生那里进行进一步的筛查……另一个结果是,您(可能)必须进行手术才能切除膀胱。”

而且,他指出:“如果您有一种可以阻止癌症运动的药物,而我们知道BCG会这样做……那不是引起死亡的问题。”

目前正在进行测试膀胱癌新疗法的工作,其中包括其他BCG菌株以及下一代免疫疗法,例如Keytruda。

临床试验受到影响

Steinberg说,但是临床试验也由于缺乏而变得复杂,因为为了证明新疗法比BCG更好或更好,试验需要有BCG的供应来进行检验。

他指出,在激烈的市场中,公司与百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb),辉瑞(Pfizer),罗氏(Roche),阿斯利康(AstraZeneca)等公司竞争时,这种情况实际上可能使默克在这些研究上具有“竞争优势”。

斯坦伯格说:“如果默克公司正在运行任何需要BCG的试验,那么他们就能为该试验提供BCG。”在百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)药物的试验中,他指出:“ BMS不为试验提供BCG,因此,招募患者的唯一方法是,如果您有自己的BCG供应。”

默克公司表示,“致力于确保我们能够为默克公司和其他赞助商进行的临床试验提供资源,以研究用于治疗非肌肉浸润性膀胱癌的潜在药物,包括许多正在进行的对Keytruda进行研究的试验,其中包括接受BCG治疗的患者。”

东京BCG

该公司正在为一项合作小组试验提供BCG,该试验将其菌株与日本的一种称为东京BCG的菌株进行比较,斯坦伯格和另一名泌尿科医生俄克拉荷马大学医学院的凯利·斯特拉顿都指出。

斯特拉顿(Stratton)正在进行辉瑞(Pfizer)免疫疗法的试验,并表示他必须“密切监视我们的卡介苗供应,以确保我们维持足够的药物供应。”他说,默克公司赞助试验时,承诺提供药物。 BCG只会兑现这一承诺。”

但是,医生普遍同意,如果不能保证供应,那么使用BCG替代药物将是理想的选择。

在此之前,像Hay一样的患者必须处理配给,尚未被证明有效的替代方法以及随之而来的副作用。

她描述了自己的经历-首先是癌症诊断,然后是短缺-有确定的储备,直到她的丈夫指出自己遭受了多大破坏。

“我一直在其他地方寻找BCG。我一直问别人,’我有什么选择?我能做什么?′但是早上起床非常非常困难。很难一直问,”她说,眼泪湿透了。“我们完全有能力充分利用这种物质。我们只是,我们的系统选择不这样做。”

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